Der Weg bis zum zugelassenen Medikament ist oft langwierig.
Thierry Langer kennt den langen Weg, den Medikamente oft gehen müssen.
Die Pharmaindustrie hat mit dem Ruf zu kämpfen, auf Kosten von Patienten enorme Gewinne zu erwirtschaften. Dass die Entwicklung von Medikamenten eine teure und überaus risikoreiche Angelegenheit ist, wird jedoch meist außer Acht gelassen: Von den tausenden potenziellen Kandidaten schafft es lediglich eine Handvoll auf den Markt.
Und dann können noch immer Flops passieren, wie das Beispiel Rimonabant, besser bekannt unter dem Markennamen Acomplia, zeigt: Als Appetitzügler gegen Übergewicht entwickelt und mit großen Erwartungen lanciert, musste es kurz nach der Markteinführung in Europa wieder zurückgezogen werden, weil Nebenwirkungen wie Depressionen und erhöhte Suizidneigung auftraten. Ironie am Rande: In den USA – dem potenziell größten Markt für dieses Medikament – wurde es überhaupt nie zugelassen. Der Hersteller musste Investitionen in die Entwicklung in Milliardenhöhe abschreiben.
Die Motivation der meisten Wissenschafter, die industrielle Arnzeistoffentwicklung betreiben, ist nicht primär das Geldverdienen. Das wird häufig vergessen. Tatsächlich sind diese Forscher bestrebt, Krankheiten, die unendlich viel Leid über Patienten bringen, zu bekämpfen und die Lebenssituation vieler Menschen auf diese Weise zu verbessern. Motivation und Frustrationstoleranz benötigt man auf diesem Gebiet allemal: Erfolg ist selten, viel zu oft müssen interessante Projekte beendet werden, bevor ein neues Medikament überhaupt zur Zulassung eingereicht werden kann.
Schätzungen gehen davon aus, dass heutzutage mehr als 80 Prozent der Forschungskosten in der Pharmaindustrie für solche Misserfolge aufgewendet werden, also verschwendet sind. Wenn man bedenkt, dass ein Programm für die Entwicklung eines neuen Medikaments von der ersten Stunde der Entdeckung bis zur Markteinführung mehr als eine Milliarde Euro an Kosten verursacht – manche Schätzungen gehen von der doppelten bis dreifachen Zahl aus – und einen Zeitraum von bis zu 15 Jahren benötigt, kann man verstehen, welche Geduld hier den Wissenschaftern abverlangt wird. Umso schöner ist es dann, wenn der Erfolg sich einstellt und eine Krankheit mit einem neuen Arzneistoff geheilt werden kann.
Innovation braucht wirtschaftlichen Erfolg
Ein solches Beispiel ist die Entwicklung des 2013 zugelassenen Wirkstoffs Sofosbuvir, mit dem Hepatitis C innerhalb weniger Wochen geheilt werden kann. Zwar ist die Therapie nicht billig, dafür aber kurz, wirksam und relativ nebenwirkungsfrei. Die öffentliche Diskussion über die hohen Therapiekosten überdeckt leider trotzdem oft die positiven Effekte. Ohne wirtschaftlichen Erfolg kann auf lange Sicht Innovation im Arzneistoffbereich jedoch nicht aufrechterhalten werden. Die Forschungsquote in der Pharmaindustrie ist, verglichen mit allen Hochtechnologiebereichen, mit rund 15 Prozent des Umsatzes die höchste.
Kritik an der Pharmaindustrie kann aber dann zu Recht geübt werden, wenn man die Indikationen betrachtet, an denen geforscht wird. Kaum eine Krankheit, die hauptsächlich in wirtschaftlich benachteiligten Regionen der Erde auftritt, wird man hier finden. Auch nach möglichen Therapien für sogenannte "Orphan Diseases", also seltene Krankheiten, wird viel zu wenig geforscht. Und wenn doch, kann es auch als PR-Deckmantel interpretiert werden, um das Image zu verbessern.
Beitrag der Wissenschaft
Was können wir in der akademischen Forschung beitragen, um die Entwicklung neuer, effektiverer Medikamente zu beschleunigen? Eine Möglichkeit ist der Einsatz von Computermethoden, um das Design von Wirkstoffen zu unterstützen. Aus der Vielzahl an Möglichkeiten kann man mithilfe intelligenter Algorithmen die Kombinationen herausfiltern, die mehr Erfolg versprechen als andere. So können beispielsweise molekulare Eigenschaften vorausgesagt werden und müssen nicht erst in aufwendigen Experimenten im Labor getestet werden.
Die Zahl der leider immer noch notwendigen Tierversuche kann auf diese Weise deutlich herabgesetzt werden, weil man sich darauf beschränken kann, nur die erfolgversprechenden Moleküle herzustellen und zu testen. Solche Computermethoden zu entwickeln und in leistungsfähige Software zu packen ist eine Angelegenheit, die im Rahmen der akademischen Forschung, auch in Kollaboration mit der Industrie, erfolgreich angegangen wird.
Kooperation unerlässlich
Um Erfolg auf dem schwierigen Gebiet der Arzneistoffentwicklung zu haben, ist Kooperation unerlässlich. Österreich ist gerade auf dem Weg, auf bahnbrechende Weise akademische Life-Science-Grundlagenforschung mithilfe einer translationalen Forschungsinitiative zu vernetzen. Damit leisten wir einen wichtigen Beitrag, Wege zu innovativen Medikamenten zu finden und Krankheiten, die gestern noch als unheilbar galten, vielleicht morgen doch heilen zu können.
Solche Krankheiten gibt es noch immer. Denken wir nur an Krebs, der mittlerweile in manchen Fällen gut therapierbar ist, von dem es aber weiterhin unheilbare Formen gibt. Ein anderes Beispiel sind bakterielle Erkrankungen, bei denen resistente Keime, besonders in Spitälern, eine immer größere Gefahr darstellen, oder Viren, die plötzlich aus dem Nichts auftauchen und gefährliche Epidemien verursachen. Gerade das in den vergangenen Jahren vermehrte Auftreten multiresistenter Bakterien, gegen die es keine Therapie gibt, ist aber zum Teil hausgemacht, hervorgerufen durch bedenkenlose und massive Anwendung von Antibiotika.
Es bleibt uns also nichts anderes übrig, als weiter nach neuen Medikamenten zu suchen – ob man die Praktiken der Pharmaindustrie nun gutheißt oder nicht. (Thierry Langer, 30.5.2017)
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