Erste Gentherapie für erbliche Augenkrankheit in EU zugelassen

24. November 2018, 06:00

Die Behandlung bringt spürbare Verbesserungen, geheilt werden können Patienten damit aber nicht

Basel – Wie der Schweizer Pharmakonzern Novartis am Freitag mitteilte, hat er von der EU-Kommission grünes Licht für Luxturna erhalten, eine Therapie zur Behandlung einer seltenen Form von vererbbarem Sehverlust.

Es handle sich um die erste Gentherapie, um die Augenkrankheit (biallelische Mutationen des RPE65-Gens) zu therapieren, heißt es vonseiten des Unternehmens. Luxturna transportiert eine korrekte Version des Gens RPE65 in die Netzhaut der Augen, um den Verfall des Gewebes zu stoppen und die Sehfähigkeit zumindest teilweise wieder herzustellen. Im Rahmen der Zulassung darf die Therapie sowohl bei Kindern als auch Erwachsenen angewandt werden.

Ohne Behandlung erblinden Patienten

In Österreich leiden etwa 20 Patienten unter dieser erblichen Augenkrankheit, die sich bereits im frühen Kindesalter bemerkbar macht. Zu den ersten Symptomen zählen ausgeprägte Nachtblindheit, zusätzlich ist die Sehschärfe im Hellen beeinträchtigt. Mit der Zeit verengt sich das Sehfeld immer stärker, die meisten Betroffenen erblinden im Alter von etwa 20 Jahren vollständig.

In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass sich bei den meisten Patienten die Sicht in der Dunkelheit deutlich verbesserte. Die Behandlung hatte jedoch keine signifikanten Auswirkungen auf die Sehschärfe im Hellen.

Die Zulassung gilt für alle 28-EU-Mitgliedsländer sowie Island, Liechtenstein und Norwegen. Der Entscheid ist keine Überraschung, nachdem der EU-Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bereits Mitte September eine positive Empfehlung für das Mittel abgegeben hatte.

Therapie in den USA kostet 850.000 Dollar

Luxturna wurde vom US-Unternehmen Spark Therapeutics entwickelt. Novartis hatte die Therapie Ende Jänner 2018 über eine Lizenzvereinbarung ins Portfolio aufgenommen. Der Konzern darf Luxturna in allen Ländern außerhalb der USA vertreiben. In den USA wurde die Therapie bereits im vorigen Dezember zugelassen. Außerhalb der USA gab es bis jetzt keine Therapie gegen diese Krankheit.

Was die Preissetzung für die Therapie betreffe, rechnet Novartis damit, dass die nationalen Erstattungsstellen in den kommenden zwei Jahren darüber entscheiden werden. Man arbeite eng mit allen Interessengruppen zusammen, um sicherzustellen, dass Patienten so schnell wie möglich diese Behandlung erhalten, sobald in den Jahren 2019 und 2020 Erstattungsentscheide vorlägen.

Wie ZKB-Analyst Michael Nawrath in einem ersten Kommentar schreibt, erhalte Spark Therapeutics in den USA für die zwei notwendigen Injektionen etwa 850.000 US-Dollar (rund 745.000 Euro) pro Patient. Dennoch dürften die Preisverhandlungen in Europa nicht zu unterschätzen sein, weil sich die Pharmaunternehmen immer mehr auf sehr seltene Erkrankungen spezialisiert hätten, die Behörden aber durch geringere Preisfestsetzungen diesen Anreiz abschaffen wollten. Zudem ist noch unklar, wie lange die Wirkung der Gentherapie anhält. (APA, red, 24.11.2018)